WASKYRA®, die erste in den USA zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms zugelassene Gentherapie, ist jetzt kommerziell erhältlich; in den kommenden Monaten werden voraussichtlich weitere Zentren hinzukommen.
CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.
Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.
Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.
„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."
„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."
Sandro Brotz kehrt dem Schweizer Radio und Fernsehen den Rücken und wechselt Anfang 2027 zur Boulevardzeitung «Blick». Der 56-jährige Journalist, derzeit Moderator und stellvertretender Leiter der Polit-Talksendung «Arena», wird SRF Ende Januar 2027 verlassen. Bis voraussichtlich Mitte Januar führt er weiterhin durch die «Arena». Beim zum Ringier-Konzern gehörenden «Blick» soll Brotz einen neuen Video-Podcast aufbauen und moderieren, der mehrmals pro Woche Themen aus Politik, Wirtschaft und Gesellschaft aufgreift.
Der Schritt markiert das Ende einer knapp 15-jährigen SRF-Ära für Brotz. Seit seinem Wechsel nach Leutschenbach im Juni 2012 prägte er zunächst als Moderator der investigativen Sendung «Rundschau» das Programm, später zusätzlich als Gastgeber des «Rundschau Talk». 2019 übernahm er schliesslich die «Arena» von Jonas Projer. Als Grund für den Wechsel nennt Brotz die Möglichkeit, bei «Blick» ein neues Format mitzuentwickeln und damit über die Rolle des klassischen Moderators hinauszugehen. Ganz neu ist das Ringier-Umfeld für ihn nicht: Vor seiner SRF-Zeit war er bereits unter anderem stellvertretender Chefredaktor des «SonntagsBlick».
Der Abgang von Brotz wirft bei SRF unmittelbar die Nachfolgefrage auf. Als Topfavorit galt zuletzt sein Kollege Mario Grossniklaus, der seit 2024 einmal im Monat die «Arena» moderiert und damit Brotz entlastet. Der 49-Jährige hat dieser Spekulation nun jedoch eine klare Absage erteilt. Auf Linkedin schrieb Grossniklaus, er werde sich nicht auf die Nachfolge seines «geschätzten Kollegen» bewerben. Stattdessen wolle er sich auf seine Aufgaben in der Wahlleitung von SRG und SRF konzentrieren – eine Funktion, die er als «grösste und spannendste Aufgabe» seiner bisherigen Karriere bezeichnet.
Mit der Absage von Grossniklaus bleibt offen, wer Brotz ab etwa Mitte Januar beerben wird. SRF verweist darauf, man wolle sich vorerst auf eine geordnete Übergabe der «Arena» konzentrieren. Der Wechsel von Brotz reiht sich ein in eine Serie prominenter Abgänge von SRF in Richtung Dufourstrasse: Bereits zuvor hatten unter anderem Reto Scherrer, Steffi Buchli, Christine Maier, Hannes Britschgi und der frühere «Arena»-Moderator Jonas Projer den Schritt zum Ringier-Konzern gewagt. Die Motive reichen von besseren Angeboten bis hin zum Wunsch, den eigenen Namen in neuen Rollen und Formaten zu positionieren – mit sehr unterschiedlichem Ausgang.
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